Nieuwsbrief van Prof. Urano:

Beste vrienden,

Mijn hoogste prioriteit is nu om de logistiek uit te werken voor de komende klinische Wolfram-trial. Zoals door ons medisch centrum aangekondigd in november van dit jaar, zijn we van plan om een ​​een eerste fase een veilige klinische trial op te starten van “dantrolene sodium” voor patiënten met het syndroom van Wolfram.

“Dantrolene sodium” is een goedgekeurd geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van spierstijfheid. Onderzoek wees uit dat “dantrolene sodium” de vernietiging van insuline producerende beta-cellen in dierlijke modellen van het syndroom van Wolfram tegengaat. Dit medicijn richt zich op de moleculaire paden die gewijzigd zijn door het syndroom van Wolfram in cellen en dierlijke modellen van het syndroom van Wolfram. Niemand heeft “dantrolene sodium” ooit getest op patiënten met Wolfram, dus ons eerste en belangrijkste doel is om ervoor te zorgen dat het veilig is. We zullen ook het zicht en de hersenwerking van de patiënten van nabij volgen, evenals de werking van hun resterende insuline-afscheidende beta-cellen op basis van de gegevens die we verzamelden via ons onderzoeken.

De belangrijkste vraag die ik krijg van iedere patiënt is: "Is er een behandeling?" Zoals u weet, is er momenteel geen behandeling die de symptomen van het syndroom kan vertragen, stoppen of omkeren.

Ik hoop oprecht dat deze studie dit kan helpen veranderen. Ik werk samen met Dr. Tim Barrett in het Verenigd Koninkrijk om de internationale klinische studies voor het syndroom van Wolfram uit te voeren. Tegelijkertijd blijven we ook de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen en regeneratieve therapieën voor het syndroom van Wolfram verder uitwerken..

 

Omdat we het einde van dit jaar naderen, zou ik graag van deze gelegenheid gebruik maken om u allen te bedanken voor uw blijvende steun. Je hebt de patiënt voorzien van hoop en emotionele steun. Samen met u kunnen we een verschil maken in de toekomst van onze patiënten. Nogmaals bedankt voor uw gulle steun en voortdurende aanmoediging. Je gaf me de kracht en de moed om verder te gaan. Ik kan je niet genoeg bedanken. Ik wens u allen prettige feesten toe.

Fumi Urano, MD