Deze studie onderzoekt de werkzaamheid van een nieuw klein molecuul  (JTV-519 en geöxideerde vorm van JTV-519) in muis- en ratmodellen van Wolfram Syndroom door prof. Fumihiko Urano - afdeling endocrinologie, Washington University, St Louis, Verenigde Staten. We zullen de werkzaamheid van JTV-519 testen en het beste JTV-519-derivaat in cel-specifieke WFS1 gen knockout muizen, een diabetes muismodel van Wolfram-syndroom en neuronale-specifieke WFS1 gen knockout muizen, een neurodegeneratie muis-model van Wolfram Syndroom. Om de doeltreffendheid van nieuwe behandelingen, vooral in de ogen en de hersenen te bestuderen, zou het belangrijk zijn om een groter diermodel van Wolfram Syndroom ontwikkelen. Recente onderzoeken naar de CRISPR / CAS9 technologie heeft het mijn onderzoeksteam mogelijk gemaakt om een rat-model te creëren va nhet Wolfram-syndroom. Wij stellen voor om 'WFS1-whole-body' knock out rat te creëren met behulp van de CRISPR / Cas9 technologie en de celfuncties, gezichtsscherpte en balans te evalueren in deze ratten.