Doel van het project:

Een betrouwbaar muis-model van het syndroom van Wolfram met visuele degradatie is ontwikkeld. Eerste tests met AAV-gentherapie genereren veelbelovende resultaten bij muizen, waarbij het zichtsverlies gedeeltijk kan gered worden. In het project dat wij ondersteunen, zal het team van professor Hamel onderzoek voeren naar het toedienen van hogere doseringen van de AAV-gentherpie op deze muizen. Als dit succesvol blijkt, zal dit team de weg effenen naar een behandeling voor het gezichtsprobleem bij patienten met het syndroom van Wolfram.