Eye Hope Foundation

Call for research 2020

Beste allen,


Ik ben zeer blij dat ik, in naam van Eye Hope Foundation, een nieuwe oproep tot onderzoek naar het Syndroom van Wolfram kan aankondigen

Het was dit jaar een zeer moeilijk jaar om fondsen te verzamelen, maar desondanks kunnen we deze oproep tot onderzoek toch financieren.

De deadline werd gezet op 15 september om potentiele projecten te verzamelen.

Aarzel niet om ons te contacteren indien er vragen zijn!

Lode


 

Read more...

Summer update 2020

Beste allemaal,

Het is een tijdje geleden dat ik voor het laatst communiceerde, maar nu de zomer voor ons ligt, is het tijd voor een korte update.

De Victoza - liraglutide-studie (GLP1-agonist) in Estland loopt op zijn einde. De ratten werden gedurende 15 maanden dagelijks behandeld en opgevolgd. Dit project is gestart nadat Victor ook met Victoza is gestart. De resultaten zijn bemoedigend en worden bekendgemaakt in wetenschappelijke artikelen. De weefsels en analyses van deze studie zullen de komende maanden in verschillende laboratoria worden voortgezet. Wat we nu weten, is dat Victoza de afbraak als gevolg van het Wolfram-syndroom vertraagt. Het zal waarschijnlijk de basisbehandeling worden voor toekomstige Wolfram-patiënten. Bedankt aan de Eye Hope Foundation om dit onderzoek te financieren. Echter moet ik hier ook een kanttekening bij maken. Victoza is veel belovend, maar het stopt de ziekte echter niet en het keert de reeds aangerichte degeneratie ook niet om.

Daarom heb ik me de afgelopen maanden gefocust op onderzoeken naar gentherapieën, met name het hersengerelateerde aspect van het syndroom. Gentherapieën kunnen de aandoening uiteindelijk stoppen of mogelijks zelfs de beschadigde hersencellen regenereren. De onderzoeken naar deze technologieën hebben echter nog een lange weg te gaan om de patiënt te bereiken. Daarom heeft het nu alle aandacht nodig, zodat we mogelijks binnen 5 jaar 'iets' hebben. In April hadden we een Zoom-bijeenkomst met een aantal groepen uit Frankrijk, Estland, België en de VS om onze kennis te delen. Mijn doel is om een ​​project samen te stellen waarbij de onderzoekers samenwerken en risicovolle tests uitvoeren, zodat we snel vooruitgang boeken.

                                                    Fotot 1: Screenshot van de Spring zoom conference over gentherapie
Er zijn in principe drie verschillende mogelijkheden:
• De genetische defecten in de cellen corrigeren in vitro (in een schaal) en die gecorrigeerde cellen terug transplanteren bij de patiënt
• Een werkend gen in vivo in de cel injecteren (patiënt) dat parallel werkt met het defecte gen
OF
• Het genetische defect in vivo corrigeren in de patiëntencellen, b.v. met behulp van CRISPR CAS9

Over de eerste mogelijkheid was er een interessant artikel gepubliceerd door de Washington University, waaruit bleek dat diabetes bij muizen zou kunnen worden genezen door gecorrigeerde menselijke bètacellen te transplanteren.
                                                                 Foto 2: Wetenschappelijke studie over genezing van diabetes bij muizen

Het belangrijkste aspect is nu om aan te tonen dat dit ook toepasbaar is in de hersencellen. Ik ben van mening dat onderzoekers moeten samenwerken om iets te bereiken. Ik heb de eerste zaden daarvan gezien en zal erop blijven aandringen.

We hebben beperkte financiering en kunnen parallelle projecten, waar soortgelijke dingen worden gedaan, niet allemaal in leven houden.

Op persoonlijk vlak blijven we zien dat Victor erg goed blijft presteren op school. De feedback van zijn docenten is echt geweldig en iets om enorm trots op te zijn. Zijn honger naar kennis is moeilijk te stillen. De Corona-implicaties vormen een serieuze uitdaging voor een slechtziend persoon. Het is moeilijk uit te leggen waarom de ongeziene maatregelen hiervoor zijn genomen gezien zijn online-cursussen plaats vonden op een schermpje waar hij bijna niets van ziet. Het Wolfram-syndroom is een zeer verwoestende ziekte en we kunnen alleen maar dromen van een fractie van de Corona-budgetten. Daarom is uw steun dus nog steeds meer dan ooit nodig!

Ik voeg een foto toe van ons zwempartij'tje van vorige week hier in Noorwegen. We hadden er het strand voor onszelf. Om 21.00 uur zwemmen in turquoise wateren ... ZALIG.

                                                           Foto 3: Victor klaar voor zijn “kveldsbad” (avondbad)

Om het met zijn woorden te zeggen: 'Kom papa, laten we zwemmen. Het is hier en nu. Morgen regent het misschien. '

We houden van, bewonderen hem en nemen een voorbeeld aan onze zoon!

Geniet van je zomer zoals wij dat zullen doen en stuur gerust een berichtje als je dat wilt!

 

Proost,

Lode

 

Read more...

Bertha en de Wolfram

Moet het nog gezegd dat alle kinderen die strijden tegen een ziekte de échte helden zijn in onze maatschappij?  

Zo ook onze Bertha!

Bertha levert een heroïsch gevecht met haar ultieme vijand: wolfram! De dokter vertelt haar wat wolfram precies is: een ziekte die haar zenuwstelsel aantast met ingrijpende gevolgen. Bertha’s geheime wapen in dit gevecht is haar creativiteit. Samen met een bevriend kunstenaar bereidt ze een tentoonstelling voor. Daar heeft Bertha lang naar uitgekeken. Hoewel ze het gevecht met wolfram niet kan winnen, gooit ze al haar energie in de strijd.

 

Bertha en de wolfram maakt deel uit van Ket & Doc 2020. Dat is ieder jaar vijf nieuwe kinderdocumentaires van Vlaamse bodem. In dit unieke format bekijk je de wereld telkens 15 minuten lang door de ogen van een kind. En hun verhalen zijn allemaal waar gebeurd. Ket & Doc is een project van VAF, Ketnet en JEF. 

Binnenkort wordt de documentaire in de filmzalen gelanceerd binnen het Jef Jeufdfilmfestival. 

https://jeffestival.be/nl/programma/ket-doc-part-2-3/279

De data hiervan zijn : 

Zaterdag 22 februari om 14u00 in Antwerpen, Het Zuiderpershuis

Woensdag 26 februari om 14u30 in Kortrijk, Budascoop

Vrijdag 28 februari om 14u45 in Gent, Studio Skoop

Zaterdag 29 februari om 13u30 in Brugge, Cinema Lumière  

Hopelijk zien we jullie daar ook! 

 




 
 
Read more...

Symposium: 'Wolfram, zeldzame ziekte een poort naar nieuwe behandelingen'

De koninklijke geneeskundige vereniging van Brugge en het noorden organiseerde een symposium met de titel:

Wolframsyndroom, zeldzame ziekte een poort naar nieuwe behandelingen.

De research die door de eye hope foundation ondersteund wordt, werd in de kijker gezet.

Dr. Sylvie Vermeire, voorzitster van de artsenvereniging, opende dit event.

Prof. Dr. Catherine Verfaillie, professor Dr. Mies Van Genderen en Prof. Dr. Mariana igoillo estevee bespraken hun onderzoek en refereerden naar nieuwe ontwikkeling van weesgeneesmiddelen en genterapie.

Dr. Marianne Van de Kerckhove gaf een overzicht van de werking en de realisaties van de eye hope foundation.

Minister mevrouw Maggy Deblock besprak de aanpak en het beleid van zeldzame ziektes in Belgie.

Een hondertal artsen woonden het symposium bij, de opbrengst werd geschonken aan de eye hope foundation ter ondersteuning van hun onderzoeksprojecten.

 

Hartelijk dank KGBN voor dit prachtig initiatief!

 
Read more...

Herfst 2019-update

Beste Wolfram gemeenschap,

De tijd voor onze korte update over onze activiteiten van de laatste 6 maanden is terug aangebroken.

Dankzij jullie continue ondersteuning van onze stichting, waren wij in de mogelijkheid om opnieuw een aantal zeer interessante projecten te steunen in België, de VS en Estland. Zonder jullie steun aan onze fondsenwerving zou dit niet mogelijk geweest zijn. 

Tijdens de voorbije maanden werd een intiatief opgestart in de VS om een Wolfram Syndrome Research Alliance op te richten dat onderzoekers, patienten en artsen samenbrengt. Hiervoor werd een overzicht gemaakt van het onderzoek dat momenteel aan de gang is en de behandelingen voor het syndroom van Wolfram in de verschillende fases.

Figuur 1: Onderzoek over en behandeling van het syndroom van Wolfram, door Sarah Gladstone.

Figuur 1: Onderzoek over en behandeling van het syndroom van Wolfram, door Sarah Gladstone.

Vele van de projecten in dit overzicht werden opgestart of gesteund door onze foundation.

Sinds de aankondiging dat Victor momenteel het medicijn Victoza neemt (ook gekend onder de naam Liraglutide oF GLP1 agonist), werd ik gecontacteerd  door verschillende ouders van kinderen met WFS1. Verschillende tientallen kinderen nemen nu ook Victoza. Volgens mijn kennis zijn de resultaten eenduidig positief en zorgt het op zijn minst voor een betere levenskwaliteit. Vooral het diabetes-deel is beter controleerbaar. Om een beter zicht hierop te krijgen en de ervaringen en informatie van deze kinderen te verzamelen, heb ik een facebookgroep opgericht, genaamd “GLP1 for WFS1 kids” (https://www.facebook.com/groups/517126908859489/). Uiteraard is het best om eerst contact op te nemen met uw endocrinoloog alvorens te starten met het medicijn.

Ondank de vaststelling van de positieve resultaten, is er weinig gekend over de neuroprotectieve effecten (zicht, gehoor and hersenen) van liraglutide op de lange termijn. Daarom hebben we, sinds begin dit jaar, een project opgestart in Estland (Tartu) om de lange termijn effecten van liraglutide te onderzoeken op WFS1-ratten. Dit project loopt gedurende bijna 2 jaar in overeenstemming met de levensduur van de rat. De voorbije week hebben, Victor en ik, onderzoeksdirecteur Dr. Mario Plaas en zijn mede-onderzoekers, Dr. Anton Terasmaa and Kadri Seppa bezocht in Tartu. Het project onderzoek de effecten van liraglutide op de meeste fenotypes (diabetes, zicht, gehoor and hersenen) en is uniek in zijn soort. Momenteel wordt het maandelijks gesteund door de Eye Hope Foundation en we kijken uit naar meer fondsen om dit project verder te zetten. Ik geloof erin dat dit onderzoek heel belangrijk is voor onze maatschappij en dat de resultaten voorgesteld zullen worden op Neurowetenschappelijke conferenties.

Liraglutide vertraagt, in het beste geval, de neurodegeneratie. Dat is ook nog steeds ons hoofddoel. Daarnaast hebben we ook reeds verschillende ideeën besproken om naar de volgende stap te gaan. Dat is het herstel van functies. Het is mijn ultieme hoop om in de nabije toekomst ook dergelijke projecten op te starten en te steunen!

Figuur 2: Victor komt de cleanroom binnen in Tartu met A. Terasmaa

Figuur 3: Inspectie van WFS1- en wilde ratten door Victor

Figuur 4: Voorspellende tekening na het bezoek aan het team, door Victor.

Figuur 5: Afsluitend diner in Tartu, Estland, met het onderzoeksteam.

In Maart volgend jaar, zal de Franse Wolfram vereniging terug zijn tweejaarlijkse "Wolfram-Syndrome-workshop" organiseren in Parijs waar onderzoekers de kans krijgen om te overleggen. De onderzoeken die gesponsord worden door onze Eye Hope Foundation zullen opnieuw talrijk aanwezig zijn en zullen voor vele hoogtepunten zorgen op de conferentie! Daar kijken we al naar uit!

Om af te sluiten, kunnen we vaststellen dat het onderzoek naar het syndroom van Wolfram vooruit gaat, nog steeds te traag naar mijn gedacht, maar op zijn minst al een stuk sneller dan ooit tevoren. Tijd is onze grootste vijand!

Bedankt om dit te lezen en zorg goed voor jullie zelf!

Lode

Eye Hope Foundation – Herfst 2019 update

Read more...

Boost voor het wetenschappelijk onderzoek door VZW All about a child's smile !

De VZW All about a child’s smile schonk 11.000 euro  aan de eye hope foundation.

Tania Devoet en Rita Deriemaker , wij zijn julle enorm dankbaar voor deze steun.

Wij konden onder uw impuls de eye hope foundation en de problematiek van kinderen met een zeldzame ziekte bekend maken in uw netwerk.

Deze mooie som is een boost voor ons wetenschappelijk onderzoek.

We go for a cure…… voor alle kinderen met het syndroom van wolfram!

Dank u, Dank u, Dank u!

 

Read more...